De amerikanske sundhedsmyndigheder tager initiativ til at hjælpe ME patienter

De amerikanske sundheds myndigheder U.S. Food and Drug Administration (FDA)[1] har taget initiativ til at hjælpe patienter med sygdommen Myalgisk encephalomyelitis (ME) ved at støtte op om udvikling af medicin til denne invaliderende sygdom: "Drug Development for Myalgic Encephalomyelitis and Chronic Fatigue Syndrome (ME and CFS)". [2]

Det er således en vejledning til medicinindustrien, som FDA udvikler – ikke medicinen i sig selv. Når medicin producenter udvikler medicin afprøves effekten af denne i kliniske forsøg (studier). Disse forsøg skal have nogen rammer, så myndighederne kan være sikre på, at forsøget er sat rigtig op og viser om medicinen er effektiv eller ej.

I et mødereferat fra FDAs hjemmeside[3] kan man bl.a. læse følgende konklusion (oversat):

Vi erkender, at der ikke er nogen godkendte behandlinger til CFS og ME og dette udgør en betydelig bekymring for folkesundheden. En række enkeltpersoner og grupper spiller en vigtig rolle i udviklingen af nye lægemidler. Vi er forpligtet til at finde veje til at samarbejde med de berørte parter for at fremme udviklingen af brugbare behandlingsmuligheder for CFS og ME.

FDA har nu udgivet udkastet til disse retningslinjer for industrien[4] om, hvorledes man skal udvikle medicin til ME patienter. Udkastet er offentliggjort med henblik på at indsamle kommentarer, og er således ikke i en endelig version, der kan anvendes.

Vejledningen lægger stærkt vægt på, at når en gruppe af patienter skal udvælges til et klinisk forsøg, skal de være velkarakteriserede.

F.eks. nævnes det i linje 102, at man ved kliniske studier skal angive, om man har med ME/CFS patienter at gøre, eller om det er ME/CFS patienter med ko-morbiditeten Postural Ortostatisk Takykardi Syndrom (POTS).

I linje 131 nævnes det, at der bør anvendes objektive målemetoder for at eftervise om en medicin har effekt. I linje 195 nævnes det, at patienternes motions-kapacitet målt på en kondi-cykel (ergometriske målinger) kan anvendes, som metode til at påvise reelle forbedringer, som følge af medicinsk behandling.

Jeg synes, at den her vejledning er et godt skridt på vejen til at højne niveauet for forskning i ME: Skarp, præcis definition af patientgruppen og konkrete fysiske målinger om en given behandling giver forbedringer.

Ofte vælger danske myndigheder at benytte udenlandske vejledninger. F.eks. henviser Sundhedsstyrelsen ofte til de engelske NICE guidelines for ME/CFS. Man kan derfor håbe, at Sundhedsstyrelsen også vil henvise til denne vejledning, når den foreligger i en færdig udgave.

Relaterede blogposts:

Amerikanske myndigheder har focus på udvikling af lægemidler til ME/CFS
Bage- eller badevægt? Hvordan måler man effekten af en behandling?

Referencer:

[1] U.S. Food and Drug Administration
http://www.fda.gov/

[2] Drug Development for Myalgic Encephalomyelitis and Chronic Fatigue Syndrome (ME and CFS)
http://www.fda.gov/Drugs/NewsEvents/ucm319188.htm

[3] CFS and ME Meeting Summary, April 26, 2014
http://www.fda.gov/Drugs/NewsEvents/ucm386705.htm

[4] Guidance for Industry Chronic Fatigue Syndrome/ Myalgic Encephalomyelitis: Developing Drug Products for Treatment
http://www.fda.gov/downloads/Drugs/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/UCM388568.pdf