Amerikanske myndigheder har focus på udvikling af lægemidler til ME/CFS

De amerikanske myndigheder US Food and Drug Administration (FDA)  har ansvaret for at godkende lægemidler. De sætter nu focus på at fremskynde processen for ME/CFS, således at der kan komme lægemidler til ME/CFS patienter:

FDA vil planlægge en række aktiviteter, fokuseret på udvikling af lægemidler til behandling af symptomerne fra Myalgisk Encephalomyelitis og Chronic Fatigue Syndrome (ME/CFS), for at undersøge:

• Byrden af ​​sygdom, der påvirker livskvaliteten for ME/CFS patienter.
• De kvantitative resultatmål eller "endpoints", der afgør, om sygdomssymptomer forbedres med intervention.
• Hvordan lægemiddeleffektivitet bør testes klinisk baseret på disse endpoints eller målinger. 

Reference til FDA

Videre oversættelse af FDA's uddybende baggrundsmateriale:

Information for ME/CFS Interessent Telekonference - September 13, 2012
CDER's rolle i Medicin Udvikling:
FDA Center for Drug Evaluation and Research (CDER) er ansvarlig for at sikre, at lægemidler, der markedsføres i USA er sikre og effektive. For at et lægemiddel kan godkendes, skal fordelene opveje risiciene. Oplysningerne for denne risiko/fordel-analyse kommer fra kliniske studier udført af pågældende medicinalfirma. For at teste lægemidlets sundhedsmæssige fordel skal de kliniske undersøgelser evaluere målelige resultater kaldet "endpoints". Eksempler på "endpoints" kunne været et reduceret blodtryk eller det at være i stand til at gå i en øget periode. Bivirkninger af lægemidlet er identificeret som lægemidlet risici.

CDER tester ikke ikke selv lægemidler i kliniske forsøg, da det er op til det enkelte medicinalfirma at bevise, at deres lægemiddel virker sikkert og effektivt. Efter modtagelsen af ​​sådanne oplysninger gennemgår CDER data. CDER udfører kun forskning i lægemiddel kvalitet, sikkerhed og effektivitets standarder. Når lægemidler er frigivet til markedet, overvåger FDA disse lægemidler for uventede sikkerhedsproblemer. Hvis et lægemiddel viser sig at have en uacceptabel risiko, vil offentligheden blive underrettet og sikkerhedsmærkningen kan ændres eller lægemidlet kan fjernes fra markedet.

FDA er forpligtet til at stille lovende lægemidler til rådighed for personer med alvorlige sygdomme så hurtigt som muligt. FDA har flere programmer, der understøtter den hurtige udvikling og revision af disse typer af behandlinger. For eksempel: den fremskyndede godkendelsesproces øger tilgængeligheden af ​​eksperimentelle lægemidler og biologiske produkter baseret på et "endpoint", der sandsynligvis kan forudsige klinisk gavn.

Disse lægemidler er nødt til at behandle alvorlige eller livstruende sygdomme og give meningsfulde og målbare terapeutiske fordele for patienterne i forhold til eksisterende behandlinger. Denne proces imødekommer udækkede medicinske behov og fremskynder gennemgang og godkendelse af ansøgninger for disse produkter. Denne procedure kræver fremtidige undersøgelser for at bekræfte effektiviteten af ​​behandlingen, ellers kan lægemidlet blive fjernet fra markedet.

CDER's mål i ME og CFS Lægemiddel Udvkling.
FDA tager bekymringen om ME og CFS patienter alvorligt, herunder manglen på godkendte behandlinger, og samarbejder med interessenter for at fremme udviklingen af ​​levedygtige behandlingsmuligheder. Gyldige, pålidelige og målbare "endpoints" skal først identificeres,  og som repræsenterer den gavn som personer med ME eller CFS har af behandlingen, således at disse "endpoints" kan bruges i kliniske forsøg til at teste lægemiddelbehandlinger.

Der har været debat om konsolideringen af ​​ME og CFS ved at beskrive symptom komplekset. Lægemiddeludviklingen fokuserer på kvantitative mål for gavn af behandlingen (f.eks symptom forbedring), ikke på sygdommens navn. Derfor med henblik på udvikling af lægemidler, er henvisningen til ME/CFS ikke ensbetydende med, at FDA ser de to sygdomme eller syndromer som det samme.

CDER planlægger en række aktiviteter for at undersøge mulighederne for at bringe sikre og effektive ME og CFS lægemidler på markedet, og denne interessent telekonference er begyndelsen på disse tiltag.